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Innovative Therapieoptionen bei erblichen Netzhautdystrophien
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Veröffentlicht: | 2. Februar 2011 |
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Erbliche Netzhautdystophien sind mit ca. 40.000 Betroffenen eine der häufigsten Ursachen von Erblindung in Deutschland. Diese klinisch heterogene Gruppe von Netzhauterkrankungen wird in der Gesamtheit von über 200 verschiedenen kausalen Genen verursacht. Monogene Defekte von meist Photorezeptor- und RPE-spezifischen Proteinen manifestieren einen fortschreitenden Funktionsverlust der Netzhaut häufig verbunden mit einer erheblichen Einschränkung des Sehvermögens.
Bisher gibt es keine etablierten Behandlungsmethoden oder Präventionsmöglichkeiten für erbliche Netzhautdegenerationen. Aktuelle Ansätze zur Verzögerung des Degenerationsprozesses reflektieren ein breites therapeutisches Spektrum basierend auf den unterschiedlichsten molekularen Mechanismen. In humanen Pilostudien bereits getestete innovative Ansätze umfassen lokale Gentherapie, Mikrochip-Implantate, Neurotrophine, Antioxidantien und Zellersatztherapie mit Stammzellen.
Die Charakterisierung früher Effektormechanismen in der erkrankten Netzhaut, noch vor dem Auftreten von Zelltod und finaler degenerativer Prozesse, ist zur Identifizierung weiterer Therapiewege von großer Bedeutung. Als sehr frühes, allgemeines Phänomen bei hereditären Netzhautdegenerationen lässt sich in verschiedenen Tiermodellen die Aktivierung von Mikrogliazellen nachweisen. Nach bisherigem Erkenntnisstand ist eine kontrollierte Mikroglia-Aktivierung zwar für die Netzhauthomöostase wichtig, ihre unkontrollierte Progression scheint jedoch schädlich für Netzhautzneuronen zu sein. Eine Mikroglia-gerichtete Immunmodulation z.B. durch entzündungshemmende und neurotrophe Stoffe wie Omega-3-Fettsäuren und Flavonoide könnte deshalb ein neues allgemeines Therapieprinzip bei erblichen Netzhautdegenerationen darstellen.