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Methoden zur Berechnung der Number Needed to Treat (NNT) in randomisierten kontrollierten Studien mit Überlebenszeiten: Eine systematische Übersicht
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Veröffentlicht: | 12. Februar 2008 |
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Hintergrund
Die Number Needed to Treat (NNT) ist die durchschnittliche Anzahl Patienten, die eine neue Behandlung erhalten müssen, um im Vergleich zur Standardbehandlung ein unerwünschtes Ereignis zu verhindern. NNTs werden üblicherweise zur Ergebnisdarstellung in randomisierten kontrollierten Studien (RCT) mit binären Daten (gleiche Beobachtungszeit der Patienten) verwendet. Dann basiert die NNT-Berechnung auf geschätzten Proportionen. Diese Methode lässt sich bei Überlebenszeiten (unterschiedliche Beobachtungszeiten) nicht anwenden, da Zensierungen berücksichtigt werden müssen. Die Berechnung kann entweder über Kaplan-Meier Überlebenswahrscheinlichkeiten bzgl. eines bestimmten Zeitpunkts [1] oder mit Hilfe der Differenz von Hazards [2], [3] erfolgen. Letzteres ist aber nur adäquat, wenn konstante Hazards und seltene Ereignisse vorliegen [3].
Methoden
In PubMed suchten wir in oft zitierten Zeitschriften zw. 01.01.2003 und 31.12.2005 nach geeigneten RCTs (paralleles Gruppendesign und individuelle Randomisierung). RCTs mit Überlebenszeiten wurden bzgl. Verwendung von NNTs, Adäquatheit der Methodik und Angabe von Konfidenzintervallen in RCTs mit binärem Endpunkt oder Überlebenszeiten untersucht.
Ergebnisse
734 Publikationen wurden eingeschlossen, 376 (51℅) davon waren RCTs mit Überlebenszeiten und 63 (8.6℅) präsentierten NNTs (38 mit Überlebenszeiten und 25 mit binären Endpunkten). Adäquate Methoden wurden in nur 18 von 38 (47℅) RCTs mit Überlebenszeiten angewandt. Nur 21 von 63 (33℅) RCTs mit NNT-Schätzern präsentierten Konfidenzintervalle (14 von 25 mit binären Endpunkten und 7 von 38 mit Überlebenszeiten).
Schlussfolgerung/Implikation
Die NNT wird als Effektmaß zur Ergebnisdarstellung in RCTs mit binären Endpunkten und Überlebenszeiten eingesetzt. Im Fall von Überlebenszeiten wird die Berechnung sehr oft inadäquat durchgeführt, was zu inkorrekten Studienergebnissen und irreführenden Interpretationen führen kann. Konfidenzintervalle werden nur in einem Drittel aller Schätzungen angegeben. Deshalb muss die Anwendung von NNTs besonders in RCTs mit Überlebenszeiten weiter verbessert werden.
Literatur
- 1.
- Altman D, Andersen PK. Calculating the number needed to treat for trials where the outcome is time to an event. BMJ. 1999;319:1492-5.
- 2.
- Lubsen J, Hoes A, Grobbee D. Implications of trial results: the potentially misleading notions of number needed to treat and average duration of live gained. Lancet. 2000;356:1757-9.
- 3.
- Mayne TJ, Whalen E, Vu A. Annualized was found better than absolute risk reduction in the calculation of number needed to treat in chronic conditions. J Clin Epidemiol. 2006;59:217-23.